Nieuw medicijn moet stolsels sneller opknippen

Van jouw geld
9 juni 2022
Om de pensioenen te laten groeien, belegt ABP jouw geld zo duurzaam en verantwoord mogelijk. In de serie ‘Van jouw geld’ laten we zien wat we met jouw geld mogelijk maken. In deze aflevering: hoe een kleine biotech startup van UMC Utrecht met onze hulp herseninfarcten effectiever wil bestrijden.
Iedereen kent wel iemand in zijn omgeving die ooit een herseninfarct of beroerte heeft gehad. Jaarlijks worden 15 miljoen mensen wereldwijd getroffen door bloedstolsels in het lichaam die de zuurstoftoevoer naar de hersenen afsluiten. Hiervan sterft een derde en loopt een derde lichamelijke schade op. Slechts 1 op de 3 mensen herstelt volledig. Om een herseninfarct te overleven is snel ingrijpen essentieel. “Wij zeggen altijd: ‘Time is tissue’. Hoe eerder je medicatie kunt toedienen, hoe meer weefsel je spaart. En hoe kleiner de kans op blijvend letsel”, vertelt Kristof Vercruysse, CEO van de startup TargED Biopharmaceuticals.

Oud trombosemedicijn werkt lang niet altijd

Het probleem is dat het gangbare, 30 jaar oude medicijn niet altijd even goed werkt. “Het werkt slechts in 40 procent van de gevallen”, vertelt Coen Maas, Universitair Hoofddocent aan het UMC Utrecht en verbonden aan TargED Biopharmaceuticals. Hij denkt misschien wel de oplossing te hebben. Jaren geleden bestudeerde hij als wetenschapper de zeldzame auto-immuunziekte TTP. “Ik ben altijd erg geïnteresseerd geweest in dit soort weesziektes. Niet alleen omdat er weinig aandacht voor is, maar ook omdat patiënten die aan deze ziekten lijden, vaak niet ook nog andere medische problemen hebben. En dat zorgt dat het onderzoek sneller verloopt, want andere medische problemen kunnen een onderzoek vertroebelen.”

Stolsels blokkeren bloedtoevoer

De naar schatting 150, vooral jonge vouwen die in de Benelux lijden aan TTP, hebben te maken met heel veel microscopisch kleine bloedpropjes in hun lichaam doordat de “propvorming” verstoord is. Stolling is een natuurlijke reactie op een lekkage in de bloedvaten, vertelt Coen. “Als een bloedvat beschadigd wordt, komt er een chemisch proces op gang waarbij het eiwit ‘de Von Willebrandfactor’ werkt als klittenband en voorbijvliegende bloedplaatjes aan zich bindt. Die stapelen zich laagje voor laagje op. Het eiwit fibrine is daarbij uiteindelijk het cement: het zorgt dat de lagen stevig op elkaar blijven zitten. Dit is in de eerste instantie een natuurlijk proces om bloedverlies na verwonding tegen te gaan. Als de lagen zich maar blijven ophopen, ontstaat een klontje in de bloedbaan en wordt de zuurstoftoevoer naar vitale organen afgesneden.”

Mikken op een ander onderdeel van de bloedprop

Bij TTP is er sprake van minder of zelfs geen fibrine. “Zo valt een stolling uit elkaar en krijg je heel veel kleine microstolsels in de nauwere bloedvaten door het hele lichaam.” Het huidige medicijn tegen deze maar ook andere vormen van trombose richt zich op de fibrine om het stolsel te verwijderen. “Als een bloedprop dus bijna geen fibrine bevat, werkt dit medicijn niet.” Coen ontdekte dat fibrine vaak ook in andere stolsels onvoldoende aanwezig is. “Als je meer levens wilt redden, zou je dus moeten mikken op een ander bestanddeel van het stolsel. Wij denken dat dit de Von Willebrandfactor is.” Binnen het UMC ontwikkelde hij met zijn team een biologisch eiwit, Microlyse, dat zich hecht aan het stolsel en dit vervolgens snel ‘opknipt’.

Werkt het bij alle vormen van trombose?

Zo is de hoop dat het middel niet alleen werkt bij TTP, maar ook bij andere vormen van trombose. Kristof: “We gaan nu een fase in waarbij we het kunnen testen bij gezonde mensen. Het is een voordeel dat we dit medicijn voor een zeldzame ziekte als TTP onderzoeken. Omdat de overheid dit zo belangrijk vindt, is het proces wat korter. Dat is voor medicijnontwikkeling heel belangrijk.”

Gezocht: financiers met zitvlees

Medicijnontwikkeling is nu eenmaal heel kostbaar, schetsen Coen en Kristof. “Alle onderzoeken en het voldoen aan regelgeving kosten een medicijnfabrikant gemiddeld 1 miljard euro. Het duurt 14 tot 20 jaar voor een medicijn op de markt komt. Dus je kunt niet zonder externe financiers”, vertelt Kristof. En dan liefst financiers met wat zitvlees. Want Coen ziet het na een veelbelovend begin vaak misgaan. Coen: “Er lopen zo veel mensen rond met ‘goud in hun hoofd’. Voor de aanloop en ontdekking vinden ze nog wel geld in de vorm van subsidies, maar daarna begint voor de vervolgontwikkeling van medicijnen het ‘saaie’ gedeelte. Het rigoureus testen om te voldoen aan de regelgeving, het opschalen, het papierwerk. Ze noemen dat ook wel the valley of death, omdat in deze fase de meeste innovaties sneuvelen.” Maar weinig financiers hebben daar het geduld voor, weten Coen en Kristof: “Daarom zijn we ook extreem blij dat organisaties zoals ABP ons willen helpen.” De hulp van ABP is niet zonder mogelijke beloning. Becijferd wordt dat in de markt voor trombosemedicatie zo’n 15 miljard euro omgaat. Een beter medicijn levert dus veel op.

Opnieuw leren lopen en praten

En ook de winst voor de maatschappij kan groot zijn. Coen: “Uiteindelijk red je met een beter trombosemedicijn niet alleen heel veel levens, je ontlast er ook de zorg mee. Besef ook: mensen die een beroerte krijgen, zijn vaak voor het leven getekend. Ze moeten vaak weer opnieuw leren lopen, praten en zich aankleden. Ze hebben vaak de rest van hun leven zorg nodig. Niet alleen dramatisch voor deze mensen, maar het legt ook een grote druk op de zorg met alle kosten van dien. In de eerste covid-golf zagen we dat 30% van de patiënten last had van trombose, voornamelijk in de longen. De opties om dit te behandelen zijn nog steeds beperkt.”

‘Hier mag je als fonds trots op zijn’

Coen is UMC-medewerker en bouwt dus zelf ook pensioen op bij ABP. Dat zijn fonds investeert in iets wat hem zo nauw aan het hart gaat, doet hem goed. “Natuurlijk is dit ook mijn werk. Maar ik vind het fijn dat het fonds in zaken investeert waar veel deelnemers dagelijks mee te maken hebben. Wat wij doen kan zoveel levens veranderen, dat je daar als fonds en deelnemer best wel trots op mag zijn.”